ELEVATE IPF, IPF hastalarına yönelik, onaylanmış ilaç pirfenidon (801 mg) ve plasebo ile karşılaştırıldığında günde üç kez (TID) iki doz deupirfenidonun etkililiğini ve güvenliğini değerlendiren, IPF hastalarına yönelik bir faz 2b randomize, çift kör doz araştırma çalışmasıdır. haftalarca kullanım.
Analiz, deneyin birincil son noktaya başarıyla ulaştığını gösteriyor. Deneyin 26. haftasında, günde üç kez 825 mg deepirfenidon almak, hastalarda zorlu hayati kapasitedeki (FVC) azalmayı önemli ölçüde azalttı ve plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir fark gösterdi (-21,5 mL vs. { {4}},5 mL, p=0.02), %80,9'luk önemli bir terapötik etkiyi gösterir. Ek olarak, deneme aynı zamanda anlamlı doza bağımlı etkinlik de gösterdi. Genel olarak konuşursak, 60 yaş ve üzeri sağlıklı bireylerde FVC'deki doğal düşüş 6 ay içinde yaklaşık -15,0 mL ila -25,0 mL arasındadır. Aktif kontrol ilacının günde üç kez plaseboya kıyasla terapötik etkisi %54,1 (-51,6 mL'ye karşı -112,5 mL) idi; bu, ilacın daha önceki klinik deneme sonuçlarıyla tutarlıydı.
Deneme ayrıca, deepirfenidon tedavisinin, FVC yüzde tahmin değerindeki (FVCpp) düşüşü yavaşlatma konusunda plasebo grubuna göre üstün olduğunu gösteren önemli ikincil sonlanım noktalarına da ulaştı. FVCpp, hasta seviyesinde standardizasyon sağlamak amacıyla FVC'nin yanı sıra hastaların yaşı, cinsiyeti, boyu ve ırkı gibi temel özellikleri de dikkate alan başka bir akciğer fonksiyonu ölçümüdür. Deupirfenidon ayrıca bu uç noktada istatistiksel olarak anlamlı farklılıklar gösterdi (-0.43 vs. -3.43, p=0.01), bu da terapötik etkisini doğruladı.
Ek olarak deneysel sonuçlar, deepirfenidonun her iki dozunun da iyi tolere edildiğini ve önceki çalışmalarla tutarlı güvenlik özelliklerine sahip olduğunu gösterdi.
Deupirfenidon, İPF tedavisinde nintedanib ile birlikte kullanılan iki standart tedaviden biri olan döteryumlu pirfenidondur. Döteryum modifikasyonu yoluyla, deepirfenidone'un in vivo metabolizma hızı daha yavaştır, bu da ilacın etki süresini uzatabilir ve etkinliğini artırabilir.
